¿Qué es un estudio clínico?

Un estudio clínico es un estudio de un nuevo tratamiento que involucra a los pacientes como participantes. Cada estudio se proyecta para encontrar las mejores maneras de prevenir, detectar, diagnosticar o tratar el cáncer y responder a preguntas científicas. Los estudios clínicos pueden ofrecer a los pacientes acceso a los tratamientos prometedores que todavía no se aprobaron, pero que se estudiaron en un ambiente de laboratorio y ya pueden haber sido estudiados en otros pacientes con mieloma múltiple. Los medicamentos de experiencia usados en estudios clínicos son gratuitos para el paciente. Algunas pruebas no involucran nuevos medicamentos, sin embargo, estas prueban  nuevas combinaciones de medicamentos que ya se probaron y aprobaron.

¿Cuáles son las fases de un estudio Clínico?

Fase I

Un estudio de fase I se proyecta para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de un nuevo medicamento o una nueva combinación de medicamentos que nunca se ha probado en humanos.

Generalmente es la primera prueba en humanos de un nuevo tratamiento, aunque en los estudios de la fase I de terapias combinadas, los elementos individuales ya puedan haber sido probados. Generalmente los pacientes en estudios de fase I tendrán cáncer avanzado que es el refractario a cualquier tratamiento estándar.

En un estudio típico de fase I, grupos consecutivos (“cohorts”) de 3 a 6 pacientes recibieron el tratamiento. Todos los pacientes en una cohort recibieron la misma dosis. La primera cohort generalmente recibe una dosis muy baja, y la dosis se aumenta en cada cohort subsecuente hasta que un determinado número de pacientes presenta toxicidad limitadora de dosis (DLT). El nivel de dosis usado para la cohort anterior se considera  MTD. Este MTD se usa en un ensayo de fase II.

Fase II

Un estudio de fase II se proyecta para determinar la tasa de respuesta de un nuevo agente único o terapia combinada que ya se ha probado en estudios fase I. Normalmente se tratan entre 14 a 50 pacientes con un tipo de cáncer para ver cuántos tienen respuesta. Los pacientes necesitan tener el cáncer avanzado, que es refractario a cualquier tratamiento estándar. Además de esto deben tener enfermedades mensurables.

Si  los resultados de un estudio de fase II fuesen prometedores lo suficiente, el tratamiento se puede probar en la fase III. Si los resultados fueran obviamente mucho mejores que el tratamiento estándar, puede que no sea necesario hacer un estudio de la fase III y el tratamiento puede volverse estándar tan solo con base en los resultados de la fase II.

Fase III

El punto final de un estudio de fase III es generalmente la sobrevida o sobrevida libre de progresión (PFS, o duración de la remisión). Los estudios de fase III generalmente son aleatorios, por lo que los pacientes no eligen el tratamiento que van a recibir. Un estudio típico de fase III tiene de cincuenta a miles de pacientes.

Los estudios de Fase III se proyectan para que los pacientes sean separados en grupos llamados de “brazos’’ para comparar una o más terapias a un tratamiento estándar. Los pacientes que reciben la terapia de prueba están en el “brazo de prueba” y los pacientes que reciben el tratamiento estándar están en el brazo “control” o “comparativo”. Frecuentemente ni  los pacientes ni los investigadores saben para qué brazo será enviado el paciente y por lo tanto se usa el término “doble-ciego”.  Los ensayos aleatorios se proyectan para producir datos que son verdaderamente imparciales por las expectativas. A veces los pacientes de determinado brazo van mejor que los del otro brazo, por lo tanto el estudio es “no ciego” y así los pacientes reciben la mejor terapia.

Algunos estudios de la fase III comparan un nuevo tratamiento que tuvo buenos resultados en estudios de la fase II con un tratamiento estándar más antiguo o más conocido. Otros estudios de fase III comparan tratamientos que ya tienen un uso común. Algunos tratamientos en estudios de la fase III pueden estar disponibles fuera del ambiente de estudios clínicos.

La mejor medida de éxito de una terapia es la sobrevida global (SG) aunque pueden llevar años o hasta décadas para acompañar  a los pacientes para ver cuánto tiempo sobreviven. Con el objetivo de encontrar una medida más corta de eficacia de un medicamento, la mayoría de los ensayos para terapias del mieloma múltiple actualmente usa PFS

Fase IV

Después que un medicamento haya sido aprobado para el uso en una indicación científica, puede ser que sea necesaria la vigilancia de seguridad adicional y el apoyo técnico continuo. Los estudios pos-aprobados (también conocidos como ensayos clínicos de fase IV) pueden ser exigidos por las autoridades reguladoras o pueden ser realizados por la empresa patrocinadora por una variedad de razones, como encontrar un nuevo mercado,  prueba de interacción con otros medicamentos o para el tratamiento de otros grupos de población que de otra forma no estarían bien representados en los estudios clínicos. La vigilancia de seguridad se proyectó para detectar cualquier efecto colateral raro o de larga duración en una población mayor de pacientes y en un periodo más largo de lo posible durante los estudios clínicos de la fase I a III>

Glosario de estudios clínicos

Este glosario lo familiarizará con los términos clave utilizados en el proceso de ensayo clínico de múltiplas fases.

Términos clave asociados con las fases de los ensayos clínicos

Los siguientes términos se utilizan a menudo en las discusiones de un ensayo clínico y sus fases.

  • Arm (Brazo) – uno de los grupos de tratamiento en un ensayo clínico aleatorio. La mayoría de los ECA tienen dos, pero algunos tienen más.
  • Grupo de control – el brazo de un ensayo clínico aleatorio que recibe tratamiento estándar o placebo (sin tratamiento).
  • Doble ciego – aspecto de un ensayo aleatorio en el que ni el participante ni el investigador saben a qué brazo del estudio se asignó al paciente. El objetivo es eliminar cualquier tendencia en la difusión de resultados.
  • End Point (punto final) – el propósito del juicio; lo que un ensayo clínico está tratando de medir o descubrir. Los end points (puntos finales) típicos incluyen mediciones de toxicidad, tasa de respuesta y supervivencia.
  • Grupo experimental – el brazo de un ensayo clínico aleatorio que obtiene el nuevo tratamiento.
  • Estudio de fase I – un estudio diseñado para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de un nuevo medicamento o combinación de los mismos. Por lo general, es el primer ensayo en humanos de un nuevo tratamiento, aunque en los estudios de fase I de terapias combinadas, es posible que los elementos individuales ya se hayan probado bien. Los pacientes en los ensayos de fase I generalmente tienen un cáncer avanzado que es refractario a todos los tratamientos estándar. En un estudio de fase I típico, grupos sucesivos (“cohorts”) de tres a seis pacientes reciben tratamiento. Todos los pacientes de una cohorts reciben la misma dosis. La primera cohorts generalmente recibe una dosis muy baja y la dosis se incrementa en cada cohorts posterior hasta que un cierto número de pacientes tenga toxicidad limitante de la dosis (DLT). El nivel de dosis utilizado para la cohorts anterior se considera entonces como MTD. Esta dosis se utiliza luego en un estudio de fase II.
  • Estudio de fase II – estudio desarrollado para determinar la tasa de respuesta de una nueva terapia que ya se ha probado en estudios de fase I. Por lo general, se trata de 14 a 50 pacientes con un tipo de cáncer para ver cuántos tienen una respuesta. Los pacientes generalmente necesitan tener un cáncer avanzado que sea refractario a cualquier tratamiento estándar y, además, deben tener una enfermedad mensurable. Si los resultados de un ensayo de fase II son lo suficientemente prometedores, el tratamiento se puede probar en un ensayo de fase III. Si los resultados son obviamente mucho mejores que el tratamiento estándar, entonces puede que no sea necesario realizar un estudio de fase III, y el tratamiento puede convertirse en estándar según los resultados del estudio de fase II.
  • Estudio de fase III – un estudio diseñado para comparar dos o más tratamientos para un tipo y estadio particular de cáncer. El criterio de valoración de un ensayo de fase III suele ser la supervivencia o la supervivencia sin enfermedad. Los estudios de fase III suelen ser aleatorios, por lo que los pacientes no eligen el tratamiento que reciben. Un estudio de fase III típico tiene de 50 a miles de pacientes. Algunos estudios de fase III comparan un nuevo tratamiento que tuvo buenos resultados en los estudios de fase II con un tratamiento estándar más antiguo y bien conocido. Otros estudios de fase III comparan tratamientos que ya son de uso común. Algunos tratamientos de los estudios de fase III pueden estar disponibles fuera del entorno de los ensayos clínicos.
  • Estudio de fase IV – incluso después de que la agencia reguladora haya aprobado un medicamento para su uso en una indicación específica, es posible que se necesiten más estudios. Las autoridades reguladoras pueden exigir ensayos clínicos de fase IV o la empresa patrocinadora puede realizarlos por diversas razones. Por ejemplo, la vigilancia de la seguridad está proyectada para detectar cualquier efecto secundario poco común o a largo plazo en una población más grande de pacientes y durante un período más prolongado de lo que era posible durante los ensayos clínicos de fase I a III.
  • Ensayo clínico aleatorizado: ensayo de investigación en el que las personas se asignan de forma aleatoria para recibir o no un tratamiento en particular.

Implicaciones de participar en un ensayo clínico

Los ensayos clínicos son un territorio nuevo para la mayoría de los pacientes. En esta sección, aprenderás lo siguiente:

  • ¿Qué significa dar un consentimiento informado para participar en un ensayo clínico?
  • ¿Cuándo sería correcto que hicieras esto?
  • Los requisitos o criterios de elegibilidad para estudios clínicos.
  • Cómo las aseguradoras abordan los problemas de cobertura con dichos estudios 

¿Qué es el consentimiento informado?

El consentimiento informado es una parte vital del proceso de investigación y es requerido por ley para todos los participantes en todos los estudios de investigación. Consentimiento informado

  • Requiere que los investigadores clínicos eduquen a los posibles sujetos del estudio para asegurarse de que tomen una decisión verdaderamente informada para participar en un ensayo clínico.
  • Los pacientes deben ser voluntarios y no obligados a participar.
  • Los pacientes tienen una buena base de conocimientos y comprenden todo lo relacionado.

El consentimiento informado es un documento que explica todas las partes del ensayo clínico. También es la discusión entre el paciente, el médico y otros miembros del equipo de atención médica lo que debe tener lugar antes de firmar el documento. El formulario de consentimiento está escrito para lectores no médicos. Explica en detalle en qué consiste el procedimiento.

El consentimiento informado requiere que los médicos asuman la responsabilidad de:

  • educar al paciente sobre el estudio
  • alternativas para estudiar
  • riesgos potenciales involucrados en los medicamentos utilizados  

Además, si un paciente participa en un ensayo clínico, el consentimiento informado implica que el paciente.

  • asumió la responsabilidad de hacer preguntas
  • tiene toda la información sobre el estudio
  • no fue coaccionado por miedo o intimidación  

¿Son seguros los estudios clínicos?

Los estudios clínicos también están probando nuevos medicamentos y terapias en humanos. Los protocolos de estos estudios se adhieren a:

  • aceptar las normas de seguridad del paciente
  • consentimiento informado
  • Interpretación de datos

La estricta regulación de los ensayos clínicos garantiza un equilibrio entre el progreso médico y la seguridad del paciente.

¿Cuándo es el momento adecuado para participar en un ensayo clínico?

La participación en un ensayo clínico es voluntaria. No todas las pruebas son adecuadas para todos los pacientes. Tu médico y tu equipo de atención médica deben analizar contigo las implicaciones de tu participación en un ensayo clínico. Antes de aceptar participar, los pacientes deben conocer

  • posibles riesgos de las terapias en estudio
  • otras opciones de tratamiento disponibles  

¿Qué significa “Criterios de elegibilidad”?

En los estudios clínicos, los pacientes deben cumplir con ciertas condiciones y requisitos para ser considerados aptos para un estudio de investigación. Cuando todos los sujetos cumplen con los mismos criterios de elegibilidad, los investigadores pueden trabajar con los datos consistentes necesarios para responder las preguntas del estudio de investigación.

Los requisitos de elegibilidad se basan en el tipo de estudio de investigación o estudio clínico. Los ejemplos de elegibilidad pueden incluir:

  • edad
  • tipo de estado en desarrollo y estadio del cáncer
  • ciertas pruebas médicas y resultados de laboratorio
  • otras enfermedades
  • tratamientos previamente recibidos.

Los criterios de elegibilidad para cada ensayo clínico tienen dos secciones:

  • criterios de inclusión, que determinan quién puede participar en el estudio.
  • Criterios o condiciones de exclusión que determinan si un paciente no puede participar.  

¿Cuándo el seguro médico cubre los ensayos clínicos?

Las pólizas de seguro médico generalmente cubren pruebas y procedimientos estándar. Algunos ejemplos incluyen análisis de sangre de rutina, radiografías y mediciones específicas del mieloma.

Aún así, el patrocinador del estudio paga las pruebas y los procedimientos relacionados con el estudio. Estas pruebas y procedimientos relacionados con el estudio pueden incluir:

  • más biopsias de médula ósea
  • análisis esquelético más frecuente
  • imagen por resonancia magnética (IRM)
  • tomografía (PET), tomografía axial computarizada (CAT o CT)
  • farmacogenómica, farmacodinámica
  • pruebas relacionadas con la farmacocinética
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