Los investigadores de Black Swan Research Initiative® están trabajando en sitios de todo el mundo en diversas estrategias para tratar los diferentes tipos y etapas del mieloma múltiple. Los estudios clínicos de Black Swan Research Initiative® buscan detectar y tratar la gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS), el precursor del mieloma múltiple. Además, se están realizando estudios clínicos para desarrollar formas de detener las enfermedades resistentes, así como para identificar los factores de riesgo genéticos y ambientales que provocan el desarrollo del mieloma múltiple.
Pruebas DRM*: citometría de flujo de última generación
El equipo de BSRI** ha superado el primer obstáculo para encontrar una cura para el mieloma mediante el desarrollo de una prueba muy sensible, confiable, estandarizada y asequible para cuantificar y caracterizar las células de mieloma que puedan quedar después de que un paciente tenga una respuesta completa (CR). La nueva prueba, conocida como Next-Generation Flow (NGF), es una técnica de citometría de flujo combinada con un paquete de software especializado desarrollado por investigadores en España para detectar incluso una sola célula de mieloma sobreviviente entre un millón de células de médula ósea.
Las pequeñas cantidades de células de mieloma que quedan después del tratamiento pueden hacer que los pacientes recaigan. El BSRI** cree que detectar esta enfermedad residual mínima (MRD) a través de la tecnología NGF ultrasensible y luego eliminarla mediante un tratamiento asertivo hasta lograr una MRD negativa y mantenerla durante cinco años representa el primer paso para lograr la curación.
*El término Enfermedad Residual Mínima (ERM), en oncología, corresponde al número de células neoplásicas detectables durante o después del tratamiento de una determinada enfermedad. Este número (o porcentaje) es relevante porque se sabe que los pacientes con niveles altos de EMR tienen una mayor probabilidad de recaída de la enfermedad.
**BSRI – Black Swan Research Initiative® (Iniciativa de Investigación del Cisne Negro)
Estudios para la Cura: iStopMM® – Detección Temprana, Tratamiento y Prevención
Lanzado en noviembre de 2016, Iceland Screens, Treats or Prevents Multiple Myeloma (iStopMM®) es el estudio de detección basado en la población más grande jamás realizado para el mieloma y sus precursores de enfermedades anteriores. La parte de tratamiento del estudio es, junto con los ensayos clínicos ASCENT y CESAR, uno de los tres ensayos “Cure” financiados por BSRI.
El primer paso del proyecto es evaluar a aproximadamente 120.000 residentes islandeses mayores de 40 años en busca de evidencia de gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS), mieloma múltiple asintomático (SMM) o mieloma.
Con una población pequeña y un sistema de salud centralizado, Islandia es un lugar ideal para realizar un estudio de este tipo. Este proyecto no solo permitirá a los investigadores observar los patrones de ocurrencia, sino que podrán seguir a las personas con una enfermedad temprana para ver cómo progresa. Además, el seguimiento de pacientes con MGUS durante muchos años demostrará qué pruebas de pronóstico son más fiables como indicadores de la progresión de la enfermedad. También sabremos qué pacientes se benefician más de la intervención temprana, ya que aquellos identificados con mieloma asintomático de alto riesgo serán invitados a participar en un ensayo clínico de tratamiento.
Dado que gran parte de la población de Islandia ya se ha sometido a la codificación genética, los investigadores de iStopMM® podrán utilizar estos datos genéticos para buscar vínculos con patrones genéticos familiares en personas con GMSI. Además, un cuestionario pregunta a los participantes sobre sus antecedentes familiares y su historial de exposición para ver qué condiciones pueden conducir a la enfermedad.
Es muy probable que se encuentren respuestas para ayudar al equipo de BSRI a comprender la biología de por qué las personas desarrollan MGUS y cómo se puede prevenir. Hasta la fecha, aproximadamente 80.000 adultos mayores de 40 años se han ofrecido como voluntarios para participar, lo que convierte a iStopMM® en el proyecto de detección de cáncer más grande jamás realizado.
Estudios de cura: ASCENT – Tratamiento del mieloma asintomático de alto riesgo con un régimen de cuatro fármacos
El estudio estadounidense ASCENT (Aggressive Smoldering Cure Evaluating Novel Therapies) está dirigido por el Dr. Shaji Kumar de la Clínica Mayo (Rochester, MN). Su objetivo: saber si comenzar el tratamiento temprano mejora sustancialmente los resultados, conduce a un nivel más alto de enfermedad residual mínima no detectada (MRD), remisiones sostenidas y cura potencial.
Estudios para la cura: CESAR: tratamiento del mieloma asintomático de alto riesgo con un régimen de tres fármacos
Junto con los estudios clínicos ASCENT e iStopMM®, los estudios CESAR son uno de los tres estudios de “Cura” financiados por BSRI. El estudio CESAR está en marcha en España, con la profesora María Victoria Mateo como Investigador Principal.
Lucha contra las enfermedades resistentes
El equipo de la Iniciativa de Investigación del Cisne Negro ha dado los primeros pasos para lograr una cura para un subconjunto de pacientes: aquellos que logran rápidamente la negatividad de la MRD con las terapias disponibles actualmente. El próximo desafío es eliminar la enfermedad residual en pacientes que siguen siendo persistentemente positivos para MRD y prevenir el desarrollo de enfermedad resistente recurrente. Se están realizando importantes esfuerzos de BSRI para estudiar enfermedades recurrentes y resistentes y desarrollar protocolos de tratamiento apropiados.
