Este glosario lo familiarizará con los términos clave utilizados en el proceso de ensayo clínico de múltiplas fases.
Términos clave asociados con las fases de los ensayos clínicos
Los siguientes términos se utilizan a menudo en las discusiones de un ensayo clínico y sus fases.
- Arm (Brazo) – uno de los grupos de tratamiento en un ensayo clínico aleatorio. La mayoría de los ECA tienen dos, pero algunos tienen más.
- Grupo de control – el brazo de un ensayo clínico aleatorio que recibe tratamiento estándar o placebo (sin tratamiento).
- Doble ciego – aspecto de un ensayo aleatorio en el que ni el participante ni el investigador saben a qué brazo del estudio se asignó al paciente. El objetivo es eliminar cualquier tendencia en la difusión de resultados.
- End Point (punto final) – el propósito del juicio; lo que un ensayo clínico está tratando de medir o descubrir. Los end points (puntos finales) típicos incluyen mediciones de toxicidad, tasa de respuesta y supervivencia.
- Grupo experimental – el brazo de un ensayo clínico aleatorio que obtiene el nuevo tratamiento.
- Estudio de fase I – un estudio diseñado para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de un nuevo medicamento o combinación de los mismos. Por lo general, es el primer ensayo en humanos de un nuevo tratamiento, aunque en los estudios de fase I de terapias combinadas, es posible que los elementos individuales ya se hayan probado bien. Los pacientes en los ensayos de fase I generalmente tienen un cáncer avanzado que es refractario a todos los tratamientos estándar. En un estudio de fase I típico, grupos sucesivos (“cohorts”) de tres a seis pacientes reciben tratamiento. Todos los pacientes de una cohorts reciben la misma dosis. La primera cohorts generalmente recibe una dosis muy baja y la dosis se incrementa en cada cohorts posterior hasta que un cierto número de pacientes tenga toxicidad limitante de la dosis (DLT). El nivel de dosis utilizado para la cohorts anterior se considera entonces como MTD. Esta dosis se utiliza luego en un estudio de fase II.
- Estudio de fase II – estudio desarrollado para determinar la tasa de respuesta de una nueva terapia que ya se ha probado en estudios de fase I. Por lo general, se trata de 14 a 50 pacientes con un tipo de cáncer para ver cuántos tienen una respuesta. Los pacientes generalmente necesitan tener un cáncer avanzado que sea refractario a cualquier tratamiento estándar y, además, deben tener una enfermedad mensurable. Si los resultados de un ensayo de fase II son lo suficientemente prometedores, el tratamiento se puede probar en un ensayo de fase III. Si los resultados son obviamente mucho mejores que el tratamiento estándar, entonces puede que no sea necesario realizar un estudio de fase III, y el tratamiento puede convertirse en estándar según los resultados del estudio de fase II.
- Estudio de fase III – un estudio diseñado para comparar dos o más tratamientos para un tipo y estadio particular de cáncer. El criterio de valoración de un ensayo de fase III suele ser la supervivencia o la supervivencia sin enfermedad. Los estudios de fase III suelen ser aleatorios, por lo que los pacientes no eligen el tratamiento que reciben. Un estudio de fase III típico tiene de 50 a miles de pacientes. Algunos estudios de fase III comparan un nuevo tratamiento que tuvo buenos resultados en los estudios de fase II con un tratamiento estándar más antiguo y bien conocido. Otros estudios de fase III comparan tratamientos que ya son de uso común. Algunos tratamientos de los estudios de fase III pueden estar disponibles fuera del entorno de los ensayos clínicos.
- Estudio de fase IV – incluso después de que la agencia reguladora haya aprobado un medicamento para su uso en una indicación específica, es posible que se necesiten más estudios. Las autoridades reguladoras pueden exigir ensayos clínicos de fase IV o la empresa patrocinadora puede realizarlos por diversas razones. Por ejemplo, la vigilancia de la seguridad está proyectada para detectar cualquier efecto secundario poco común o a largo plazo en una población más grande de pacientes y durante un período más prolongado de lo que era posible durante los ensayos clínicos de fase I a III.
- Ensayo clínico aleatorizado – ensayo de investigación en el que las personas se asignan de forma aleatoria para recibir o no un tratamiento en particular.
