Un estudio clínico es un estudio de un nuevo tratamiento que involucra a los pacientes como participantes. Cada estudio se proyecta para encontrar las mejores maneras de prevenir, detectar, diagnosticar o tratar el cáncer y responder a preguntas científicas. Los estudios clínicos pueden ofrecer a los pacientes acceso a los tratamientos prometedores que todavía no se aprobaron, pero que se estudiaron en un ambiente de laboratorio y ya pueden haber sido estudiados en otros pacientes con mieloma múltiple. Los medicamentos de experiencia usados en estudios clínicos son gratuitos para el paciente. Algunas pruebas no involucran nuevos medicamentos, sin embargo, estas prueban nuevas combinaciones de medicamentos que ya se probaron y aprobaron.
¿Cuáles son las fases de un estudio Clínico?
Fase I
Un estudio de fase I se proyecta para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de un nuevo medicamento o una nueva combinación de medicamentos que nunca se ha probado en humanos.
Generalmente es la primera prueba en humanos de un nuevo tratamiento, aunque en los estudios de la fase I de terapias combinadas, los elementos individuales ya puedan haber sido probados. Generalmente los pacientes en estudios de fase I tendrán cáncer avanzado que es el refractario a cualquier tratamiento estándar.
En un estudio típico de fase I, grupos consecutivos (“cohorts”) de 3 a 6 pacientes recibieron el tratamiento. Todos los pacientes en una cohort recibieron la misma dosis. La primera cohort generalmente recibe una dosis muy baja, y la dosis se aumenta en cada cohort subsecuente hasta que un determinado número de pacientes presenta toxicidad limitadora de dosis (DLT). El nivel de dosis usado para la cohort anterior se considera MTD. Este MTD se usa en un ensayo de fase II.
Fase II
Un estudio de fase II se proyecta para determinar la tasa de respuesta de un nuevo agente único o terapia combinada que ya se ha probado en estudios fase I. Normalmente se tratan entre 14 a 50 pacientes con un tipo de cáncer para ver cuántos tienen respuesta. Los pacientes necesitan tener el cáncer avanzado, que es refractario a cualquier tratamiento estándar. Además de esto deben tener enfermedades mensurables.
Si los resultados de un estudio de fase II fuesen prometedores lo suficiente, el tratamiento se puede probar en la fase III. Si los resultados fueran obviamente mucho mejores que el tratamiento estándar, puede que no sea necesario hacer un estudio de la fase III y el tratamiento puede volverse estándar tan solo con base en los resultados de la fase II.
Fase III
El punto final de un estudio de fase III es generalmente la sobrevida o sobrevida libre de progresión (PFS, o duración de la remisión). Los estudios de fase III generalmente son aleatorios, por lo que los pacientes no eligen el tratamiento que van a recibir. Un estudio típico de fase III tiene de cincuenta a miles de pacientes.
Los estudios de Fase III se proyectan para que los pacientes sean separados en grupos llamados de “brazos’’ para comparar una o más terapias a un tratamiento estándar. Los pacientes que reciben la terapia de prueba están en el “brazo de prueba” y los pacientes que reciben el tratamiento estándar están en el brazo “control” o “comparativo”. Frecuentemente ni los pacientes ni los investigadores saben para qué brazo será enviado el paciente y por lo tanto se usa el término “doble-ciego”. Los ensayos aleatorios se proyectan para producir datos que son verdaderamente imparciales por las expectativas. A veces los pacientes de determinado brazo van mejor que los del otro brazo, por lo tanto el estudio es “no ciego” y así los pacientes reciben la mejor terapia.
Algunos estudios de la fase III comparan un nuevo tratamiento que tuvo buenos resultados en estudios de la fase II con un tratamiento estándar más antiguo o más conocido. Otros estudios de fase III comparan tratamientos que ya tienen un uso común. Algunos tratamientos en estudios de la fase III pueden estar disponibles fuera del ambiente de estudios clínicos.
La mejor medida de éxito de una terapia es la sobrevida global (SG) aunque pueden llevar años o hasta décadas para acompañar a los pacientes para ver cuánto tiempo sobreviven. Con el objetivo de encontrar una medida más corta de eficacia de un medicamento, la mayoría de los ensayos para terapias del mieloma múltiple actualmente usa PFS
Fase IV
Después que un medicamento haya sido aprobado para el uso en una indicación científica, puede ser que sea necesaria la vigilancia de seguridad adicional y el apoyo técnico continuo. Los estudios pos-aprobados (también conocidos como ensayos clínicos de fase IV) pueden ser exigidos por las autoridades reguladoras o pueden ser realizados por la empresa patrocinadora por una variedad de razones, como encontrar un nuevo mercado, prueba de interacción con otros medicamentos o para el tratamiento de otros grupos de población que de otra forma no estarían bien representados en los estudios clínicos. La vigilancia de seguridad se proyectó para detectar cualquier efecto colateral raro o de larga duración en una población mayor de pacientes y en un periodo más largo de lo posible durante los estudios clínicos de la fase I a III.
