O que é um Estudo Clínico?

Um estudo clínico é um estudo de um novo tratamento que envolve os pacientes como participantes. Cada estudo é projetado para encontrar as melhores maneiras de prevenir, detectar, diagnosticar ou tratar o câncer e responder a perguntas científicas. Os estudos clínicos podem oferecer aos pacientes acesso a tratamentos promissores que ainda não foram aprovados, mas foram estudados em um ambiente de laboratório e podem já ter sido estudados em outros pacientes com mieloma múltiplo. Os medicamentos experimentais usados em estudos clínicos são gratuitos para o paciente. Alguns testes não envolvem novos medicamentos, mas, em vez disso, testam novas combinações de medicamentos que já foram testados e aprovados.

Quais São as Fases de Um Estudo Clínico?

Fase I

Um estudo de fase I é projetado para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de um novo medicamento ou uma nova combinação de medicamentos que nunca foi experimentada em humanos. Geralmente é o primeiro teste em humanos de um novo tratamento, embora nos estudos de fase I de terapias combinadas, os elementos individuais já possam ter sido bem testados. Geralmente, os pacientes em estudos de fase I terão câncer avançado que é refratário a qualquer tratamento padrão.
Em um estudo típico de fase I, grupos sucessivos (“cohorts”) de 3 a 6 pacientes recebem o tratamento. Todos os pacientes em uma cohort recebem a mesma dose. A primeira cohort geralmente recebe uma dose muito baixa, e a dose é aumentada em cada cohort subsequente até que um determinado número de pacientes experimente toxicidade limitadora de dose (DLT). O nível de dose usado para a cohort anterior é então considerado o MTD. Este MTD é então usado em um ensaio de fase II.

Fase II

Um estudo de fase II é projetado para determinar a taxa de resposta de um novo agente único ou terapia combinada que já foi testada em estudos de fase I. Normalmente, 14 a 50 pacientes com um tipo de câncer são tratados para ver quantos têm uma resposta. Os pacientes geralmente precisam ter câncer avançado, que é refratário a qualquer tratamento padrão. Além disso, eles devem ter doenças mensuráveis.
Se os resultados de um estudo de fase II forem promissores o suficiente, o tratamento pode ser testado em um estudo de fase III. Se os resultados forem obviamente muito melhores do que o tratamento padrão, pode não ser necessário fazer um estudo de fase III e o tratamento pode se tornar padrão com base nos resultados do estudo de fase II.

Fase III

O ponto final de um estudo de fase III é geralmente a sobrevida ou sobrevida livre de progressão (PFS, ou duração da remissão). Os estudos de fase III são geralmente randomizados, então os pacientes não escolhem o tratamento que recebem. Um estudo típico de fase III tem de cinquenta a milhares de pacientes.

Os estudos de Fase III são geralmente projetados para que os pacientes sejam separados em grupos chamados de “braços” para comparar uma ou mais terapias a um tratamento padrão. Os pacientes que recebem a terapia experimental estão no “braço experimental” e os pacientes que recebem o tratamento padrão estão no braço “controle” ou “comparador”. Frequentemente, nem os pacientes nem os pesquisadores que conduzem o estudo sabem para qual braço qualquer paciente foi randomizado e, portanto, o termo “duplo-cego” é usado. Os ensaios randomizados são projetados para produzir dados que são verdadeiramente imparciais pelas expectativas. Às vezes, os pacientes em um braço de um estudo se saem muito melhor do que os pacientes no outro braço, e então o estudo é “não cego” e os pacientes recebem a melhor terapia.

Alguns estudos de fase III comparam um novo tratamento que teve bons resultados em estudos de fase II com um tratamento padrão mais antigo e bem conhecido. Outros estudos de fase III comparam tratamentos que já são de uso comum. Alguns tratamentos em estudos de fase III podem estar disponíveis fora do ambiente de estudos clínicos.

A melhor medida do sucesso de uma terapia é a sobrevida global (SG), mas pode levar anos ou mesmo décadas para acompanhar os pacientes em um ensaio clínico para ver quanto tempo eles sobrevivem. A fim de encontrar uma medida mais curta da eficácia de um medicamento, a maioria dos ensaios para terapias de mieloma múltiplo atualmente usa PFS.

Fase IV

Mesmo depois que um medicamento foi aprovado para uso em uma indicação específica, vigilância de segurança adicional e suporte técnico contínuo podem ser necessários. Os estudos pós-aprovação (também conhecidos como ensaios de fase IV) podem ser exigidos pelas autoridades regulatórias ou podem ser realizados pela empresa patrocinadora por uma variedade de razões, como encontrar um novo mercado, testar para interações com outros medicamentos ou tratamento certos grupos populacionais que de outra forma não estão bem representados nos estudos clínicos. A vigilância de segurança foi projetada para detectar quaisquer efeitos colaterais raros ou de longo prazo em uma população maior de pacientes e em um período mais longo do que o possível durante os estudos clínicos de fase I a III.

O que vem em seguida?

Glossário de Estudo Clínico

Explore este glossário para se familiarizar com os termos-chave usados no processo de várias fases do estudo clínico.

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