Este glossário o familiariza com os termos-chave usados no processo de várias fases do estudo clínico.
Termos-chave associados às fases do estudo clínico
Os termos a seguir são frequentemente usados em discussões de um estudo clínico e suas fases.
• Arm (Braço) – Um dos grupos de tratamento de um estudo clínico randomizado. A maioria dos estudos clínicos randomizados tem dois, mas alguns têm mais.
• Grupo de controle – O braço de um estudo clínico randomizado que recebe o tratamento padrão ou placebo (sem tratamento).
Duplo cego – Aspecto de um estudo randomizado no qual nem o participante nem o investigador conhecem o braço do estudo ao qual o paciente foi designado. O objetivo é eliminar qualquer viés na divulgação de resultados.
Endpoint (Pontos finais) – O objetivo do julgamento; o que um estudo clínico está tentando medir ou descobrir. Os end points típicos incluem medições de toxicidade, taxa de resposta e sobrevivência.
• Grupo experimental – O braço de um estudo clínico randomizado que obtém o novo tratamento.
• Estudo Fase I – Um estudo desenvolvido para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de um novo medicamento ou de uma nova combinação de medicamentos. Geralmente é o primeiro teste em humanos de um novo tratamento, embora nos estudos de fase I de terapias combinadas, os elementos individuais já possam ter sido bem testados. Os pacientes em estudos de fase I geralmente apresentam câncer avançado, que é refratário a todos os tratamentos padrão. Em um estudo típico de fase I, grupos sucessivos (“cohorts”) de três a seis pacientes recebem o tratamento. Todos os pacientes em uma cohort recebem a mesma dose. A primeira coorte normalmente recebe uma dose muito baixa, e a dose é aumentada em cada cohort subsequente até que um determinado número de pacientes experimente toxicidade limitadora de dose (DLT). O nível de dose usado para a coorte anterior é então considerado o MTD. Esta dose é então usada em um estudo de fase II.
• Estudo Fase II – Um estudo desenvolvido para determinar a taxa de resposta de uma nova terapia que já foi testada em estudos de fase I. Normalmente, 14 a 50 pacientes com um tipo de câncer são tratados para ver quantos têm uma resposta. Os pacientes geralmente precisam ter câncer avançado que é refratário a qualquer tratamento padrão e, além disso, devem ter doença mensurável. Se os resultados de um estudo de fase II forem promissores o suficiente, o tratamento pode ser testado em um estudo de fase III. Se os resultados forem obviamente muito melhores do que o tratamento padrão, então pode não ser necessário fazer um estudo de fase III, e o tratamento pode se tornar padrão com base nos resultados do estudo de fase II.
• Estudo Fase III – Um estudo desenvolvido para comparar dois ou mais tratamentos para um determinado tipo e estágio de câncer. O ponto final de um estudo de fase III é geralmente a sobrevida ou a sobrevida livre de doença. Os estudos de fase III são geralmente randomizados, então os pacientes não escolhem o tratamento que recebem. Um estudo típico de fase III tem de 50 a milhares de pacientes. Alguns estudos de fase III comparam um novo tratamento que teve bons resultados em estudos de fase II com um tratamento padrão mais antigo e bem conhecido. Outros estudos de fase III comparam tratamentos que já são de uso comum. Alguns tratamentos em estudos de fase III podem estar disponíveis fora do ambiente de estudos clínicos.
• Estudo Fase IV – Mesmo depois de um medicamento ter sido aprovado pela agência reguladora para uso em uma indicação específica, pode haver necessidade de estudos adicionais. Os estudos clínicos de fase IV podem ser exigidos por autoridades regulatórias ou podem ser realizados pela empresa patrocinadora por uma série de razões. Por exemplo, a vigilância de segurança é projetada para detectar quaisquer efeitos colaterais raros ou de longo prazo em uma população maior de pacientes e por um período mais longo do que era possível durante os estudos clínicos de fase I a III.
• Estudo clínico randomizado – Um estudo de pesquisa em que os indivíduos são designados aleatoriamente para receber um determinado tratamento ou não.
